Via libera negli Stati Uniti alla prima terapia che trasforma i linfociti T, cellule fondamentali della risposta immunitaria del paziente, in killer del cancro. Messa a punto da Novartis e denominata Kymriah, si tratta di una sola somministrazione endovenosa in grado di curare la leucemia linfatica acuta, molto diffusa tra i bambini. Il prezzo è di 475.000 dollari. Gli attuali trattamenti portano a una remissione nell’85% dei casi nei bambini, secondo l’American Cancer Society. Kymriah verrebbe utilizzato per i pazienti che non rispondono positivamente alle cure standard, pari probabilmente a poche centinaia di bambini e giovani adulti all’anno. «Questo è un modo completamente nuovo di curare il cancro», ha detto durante una conference call il dottor Stephan Grupp del Children’s Hospital di Filadelfia, che ha guidato lo studio di Novartis.
Ogni dose è “tagliata su misura” per ogni paziente, il che richiede una complessa procedura nel corso della quale le cellule, una volta prelevate in uno dei centri autorizzati (una trentina negli Usa), devono essere inviate a un laboratorio dedicato di Novartis in New Jersey , dove vengono modificate e poi rispedite prontamente per essere iniettate al malato. Nel dettaglio, l’intervento consiste nell’inserire nel linfociti T un gene capace di riconoscere uno specifico antigene (cd-19) presente sulle membrane delle cellule tumorali. In questo modo i linfociti T modificati , chiamati CAR-T (Chimeric Antigene Receptor -T), una volta reiniettati nel paziente diventano capaci di individuare e distruggere le cellule con questa “targa” e di contrastare quindi il tumore in modo specifico ede efficace. Il gene è stato clonato (individuato e “riprodotto”) da Novartis, che è titolare della procedura e quindi anche delle cellule modificate. L’intero processo per ogni singolo caso richiede circa 22 giorni .
Poche centinaia di persone ogni anno
«I due aspetti rilevanti del trattamento sono l’innovatività e la complessità – commenta Pierfranco Conte, Professore di Oncologia medica all’Università di Padova e direttore dell’Istituto Oncologico Veneto -. «È sicuramente la prima volta che viene dimostrata nell’uomo la possibilità di una immunoterapia cosiddetta adottiva specifica. In precedenza c’erano stati diversi studi sugli animali. Va sottolineato però che si tratta di un intervento che per il momento riguarda solo le poche centinaia di persone ogni anno che non rispondono a chemioterapia e eventualmente a trapianto di midollo, che sono efficaci nella maggior parte dei casi per questa patologia».
L’applicazione nei tumori solidi
È possibile che questo sia solo l’inizio? Che siamo di fronte alla strategia futura per tutti i tumori? «È un primo passo importante – precisa Conte -, perché teoricamente qualunque tumore che esprima un antigene specifico e per il quale sia possibile clonare il relativo gene capace di riconoscerlo potrebbe essere candidato a questo approccio. Però è più ragionevole che la strategia sia applicabile ai tumori del sangue, perché la maggioranza dei tumori solidi presenta molti e diversi antigeni ed è raro che si possa individuare un antigene presente in tutte le cellule del tumore, e quindi adatto all’applicazione di questa terapia. Lo stesso Rosemberg, lo scienziato americano precursore di questa linea di ricerca, ha di recente espresso il suo pessimismo sulla possibile applicazione delle cellule CAR per i tumori solidi nel prossimo futuro».
